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神经母细胞瘤的认识

时间:2018-05-15 18:22       浏览:

  有人试图对几乎无药可救的儿童患者开展一项实验研究,他们希望可以为这些患儿所患的不同肿瘤找到合适的药物,神经母细胞瘤而且还可以为每一位患儿制备一个相应的小鼠动物模型。不过这项研究是否可行还值得商榷。

  五年前,医生告诉Patrick Lacey他的儿子Will可能快不行了。Will患有神经母细胞瘤(neuroblastoma),这是一种主要侵犯儿童神经系统的肿瘤,有一半的患儿被确诊时都已经到了疾病的晚期,它几乎是一种绝症,无人能够幸免。Lacey这位拥有一头赤褐色头发、身材魁梧、操着波士顿口音的壮汉回忆说:“我看着Will,他当时才两岁,可医生却告诉我说他们毫无办法。我简直不能接受这一切。”

  于是Lacey开始上网寻求帮助。他找到了一些和Will一样身患神经母细胞瘤,而且治疗之后又复发的患儿家庭。Lacey还查找了大量的科技文献,想从中找到治疗方法。2007年,Lacey在美国纽约的一次集会中认识了当时就职于佛蒙特州立大学(University of Vermont)的儿科肿瘤专家Giselle Sholler。

  Lacey当时被Sholler这位刚刚结束实习生涯的儿科医生的反应给惊呆了。当Lacey告诉Sholler说Will无药可治时,Sholler却反问道:“为什么说他没救了?”接着Sholler又继续说道:“这些患了神经母细胞瘤疾病的孩子过去的确是无药可救,但这并不意味着我们将来面对神经母细胞瘤依然会束手无策,并不意味着他们永远没救。”

  Sholler非常清楚,如果用其他医生们采用的标准方法来治疗神经母细胞瘤肯定没戏。其中有一部分原因是因为每一位患儿体内神经母细胞瘤细胞的变异情况各不相同,所以肿瘤经常会产生耐药性。因此大约有三分之二的患儿在接受治疗之后都会复发,而且一旦复发,那几乎就是必死无疑。在神经母细胞瘤患病人群中治愈率大约只有1%。

  今天绝大多数肿瘤学家的看法都和Sholler当时的看法是一样的,即只剩下个性化医疗(personalize care)这一条出路,因为只有对症(瘤)下药,才能药到病除。现在,这一治疗措施已经在神经母细胞瘤患病人群中广泛应用了,最近已经有好几种针对几种遗传突变位点和其它几个关键的治疗靶点的试验药或已批准药物进入临床,儿科临床医生们也已经开始对症(瘤)下药了。不过这并没有让Sholler满足,她的目标更大,她知道目前在临床上对药物和相应治疗靶点的匹配情况还不理想,她希望这一点能够尽快得到改善,因为她的小患者们等不了。

  Lacey在了解了Sholler的想法之后就开始到处筹钱支持她的工作。由Lacey和其他一些神经母细胞瘤患儿家长们组成的基金会已经为Sholler的实验室筹集了数十万美元的科研经费,所以Sholler才能够将她那与众不同的研究开展下去。Sholler等人对这些无药可医的孩子体内肿瘤细胞的基因表达谱进行了大量的研究,然后用各种不同的算法将每一种特征性的肿瘤表达谱与现有的几种药物(其中还包括了几种不属于抗肿瘤类药物的药物)进行了匹配。Sholler的课题组还为每一位患儿体内的肿瘤构建了小鼠病理模型,并且用这些小鼠模型进行了药物疗效的检测,以帮助她们找到最佳的匹配方案。

  药物速配。为每一种肿瘤找出特定的克制药物是每一位从事肿瘤研究科研工作者的梦想。

  有人试图对几乎无药可救的儿童患者开展一项实验研究,他们希望可以为这些患儿所患的不同肿瘤找到合适的药物,而且还可以为每一位患儿制备一个相应的小鼠动物模型。不过这项研究是否可行还值得商榷。

  五年前,医生告诉Patrick Lacey他的儿子Will可能快不行了。Will患有神经母细胞瘤(neuroblastoma),这是一种主要侵犯儿童神经系统的肿瘤,有一半的患儿被确诊时都已经到了疾病的晚期,它几乎是一种绝症,无人能够幸免。Lacey这位拥有一头赤褐色头发、身材魁梧、操着波士顿口音的壮汉回忆说:“我看着Will,他当时才两岁,可医生却告诉我说他们毫无办法。我简直不能接受这一切。”

  于是Lacey开始上网寻求帮助。他找到了一些和Will一样身患神经母细胞瘤,而且治疗之后又复发的患儿家庭。Lacey还查找了大量的科技文献,想从中找到治疗方法。2007年,Lacey在美国纽约的一次集会中认识了当时就职于佛蒙特州立大学(University of Vermont)的儿科肿瘤专家Giselle Sholler。

  Lacey当时被Sholler这位刚刚结束实习生涯的儿科医生的反应给惊呆了。当Lacey告诉Sholler说Will无药可治时,Sholler却反问道:“为什么说他没救了?”接着Sholler又继续说道:“这些患了神经母细胞瘤疾病的孩子过去的确是无药可救,但这并不意味着我们将来面对神经母细胞瘤依然会束手无策,并不意味着他们永远没救。”

神经母细胞瘤

  Sholler非常清楚,如果用其他医生们采用的标准方法来治疗神经母细胞瘤肯定没戏。其中有一部分原因是因为每一位患儿体内神经母细胞瘤细胞的变异情况各不相同,所以肿瘤经常会产生耐药性。因此大约有三分之二的患儿在接受治疗之后都会复发,而且一旦复发,那几乎就是必死无疑。在神经母细胞瘤患病人群中治愈率大约只有1%。

  今天绝大多数肿瘤学家的看法都和Sholler当时的看法是一样的,即只剩下个性化医疗(personalize care)这一条出路,因为只有对症(瘤)下药,才能药到病除。现在,这一治疗措施已经在神经母细胞瘤患病人群中广泛应用了,最近已经有好几种针对几种遗传突变位点和其它几个关键的治疗靶点的试验药或已批准药物进入临床,儿科临床医生们也已经开始对症(瘤)下药了。不过这并没有让Sholler满足,她的目标更大,她知道目前在临床上对药物和相应治疗靶点的匹配情况还不理想,她希望这一点能够尽快得到改善,因为她的小患者们等不了。

  Lacey在了解了Sholler的想法之后就开始到处筹钱支持她的工作。由Lacey和其他一些神经母细胞瘤患儿家长们组成的基金会已经为Sholler的实验室筹集了数十万美元的科研经费,所以Sholler才能够将她那与众不同的研究开展下去。Sholler等人对这些无药可医的孩子体内肿瘤细胞的基因表达谱进行了大量的研究,然后用各种不同的算法将每一种特征性的肿瘤表达谱与现有的几种药物(其中还包括了几种不属于抗肿瘤类药物的药物)进行了匹配。Sholler的课题组还为每一位患儿体内的肿瘤构建了小鼠病理模型,并且用这些小鼠模型进行了药物疗效的检测,以帮助她们找到最佳的匹配方案。

  为了挽救他的儿子Will,Patrick Lacey到处筹钱,正是有了他和其他一些神经母细胞瘤患儿家庭的不懈努力,Giselle Sholler的研究才得以延续下去。

  Will并没有参与这次试验。第一个参加这项实验研究的是一名12岁的小男孩,他已经与神经母细胞瘤病魔抗争了6年多。上个月他刚刚在美国马里兰州贝塞斯达市(Bethesda,Maryland)的美国国立癌症研究院(NCI)里接受了抗癌治疗,这一次他们给他用了三种药物进行治疗,其中有两种药物都不是临床医生们会想到的药物。这次治疗是很多人都说要做,却很少有人有胆量做的一项研究。这是因为很多肿瘤学家认为科学和数学还不足以指导抗肿瘤用药。

  不过这并没有吓倒患儿的家长们, 其中有很多人也和医生们一样清楚治疗方案,他们还是不知疲倦地到处筹钱,还是愿意让自己的孩子充当志愿者参与科学实验。Lacey指出,她并没有奢望每一个参加实验的孩子都能够被治愈,她只是希望她们的努力可以帮助科研人员收集到更多有用的一线数据,让他们知道这些孩子体内的肿瘤细胞究竟都干了些什么。这件事总得有人做吧。”